2016年9月19日、米国FDA(U.S. Food and Drug Administration 、米国食品医薬品局）は、サレプタ・セラビューティクス社が開発したデュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬「Exondys 51(エテプリルセン）」を迅速承認（Accelerated Approval）すると発表しました。

エテプリルセンはエクソンスキッピングを行う治療薬で、FDAがデュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬を承認した初めてのケースです。

承認には、米国MDA(筋ジストロフィー協会）、PPMD(デュシェンヌ型筋ジストロフィーの親の会）など多くの患者団体が寄与しています。