この度、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの核酸医薬品が、第２相試験を終え、有効性と安全性が発表されました。

核酸治療薬は福山型筋ジストロフィーでも開発が進められている、次世代医薬品と呼ばれるタイプの薬になります。次世代医薬品の進歩は、私達にとっても嬉しいニュースですね！

以下、yahooニュースに掲載されている京都新聞の記事を、転載させていただきます。

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日本新薬は２８日、デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬として開発中の核酸医薬品について、日米での臨床試験で安全性と有効性が確認されたと発表した。これを受け、同社は計画通り２０１９年中の日米での販売開始を目指す。
日米とも研究機関や大学での第２相試験まで終え、米国で開催中の医療学会で結果が報告された。同疾患では骨格筋の特定のタンパク質が欠損するが、治療薬の投与で産生が確認されたという。
同治療薬は、疾患の原因となる遺伝子を標的とする次世代医薬品で、最先端の新薬を優先的に審査する厚生労働省の「先駆け審査指定制度」の対象に選ばれている。同社は「規制当局と相談しながら、本年度中に販売承認申請を行っていきたい」（広報部）としている。