命の危険がある重篤な病気に対し、要件を満たした場合、新薬の治験を簡略化して早期承認する制度を創設したそうです。

福山型筋ジストロフィーも、未だ有効な治療法は確立されていない重篤な病気です。新薬が少しでも早く安全に患者の元に届く可能性には、是非とも期待したいですね。

以下、ヨミドクターへのリンク、本サイトより抜粋した文面を掲載させていただきます。

「命の危険がある病気」など要件満たせば…新薬、治験を簡略化して早期承認へ

有効な治療法が限られる重い病気に対する新薬について、厚生労働省は、臨床試験（治験）を簡略化して早期に承認する制度を創設した。

代わりに、市販後の調査で効果を再検証することを求める。製薬会社の負担を軽減し、革新的な新薬開発を後押しする。

新薬が、〈１〉命の危険がある病気に使う〈２〉医療上の有用性が高い〈３〉患者数が少なく、治験に相当な時間がかかる――などの要件を全て満たす場合、早期承認の対象にするとした。製薬会社は、少数の患者に投与し、一定程度の効果や安全性を確かめた段階で申請し、承認を得られる。